熊本大学、弘前大学、名古屋大学、神戸薬科大学および㈱StapleBioを中心とする共同研究グループは、標的mRNAを高精度に認識・結合するStaple（ステープル）核酸により、極めて安定なRNA G-quadruplex構造（rG4構造）を人為的に誘導し、標的タンパク質の翻訳を強力かつ選択的に抑制する新技術「RNAハッキング(RNAh) 」を開発しました。
本技術は、従来のRNA干渉（RNAi）やアンチセンス核酸医薬とは異なり、生体内酵素反応に依存せずに薬理効果を発揮するため、化学修飾核酸を自在に適用できます。これにより、生体内でのオフターゲット効果や生体内不安定性などといった従来の核酸医薬が抱えていた課題を克服する革新的な核酸医薬として期待されます。本研究成果は2025年10月15日にNature BiomedicalEngineeringに掲載されました。
論文タイトル：
“Staple oligomers induce a stable RNA G-quadruplex structure for protein translation inhibition in therapeutics”
Yousuke Katsuda, Takuto Kamura, Tomoki Kida, Rinka Ohno, Shuhei Shiroto, Yua Hasegawa, Kaito Utsumi, Yuki Sakamoto, Shinichiro Nakamura, Taishi Nakamura, Kenichi Tsujita, Yusuke Kitamura, Yukiko Kamiya, Hiroyuki Asanuma, Toshihiro Ihara, Masaki Hagihara, Shin-Ichi Sato
Nature Biomedical Engineering, 15 October (2025), doi: 10.1038/s41551-025-01515-4
https://www.nature.com/articles/s41551-025-01515-4
Staple核酸について
ヒトの生命活動は、生体を構成するタンパク質のバランスにより維持されています。このため、タンパク質量の極端な減少や増加、あるいは異常タンパク質の発現によりこれらのバランスが崩れてしまうと、深刻な病気を引き起こすことがあります。熊本大学大学院先端科学研究部・勝田陽介准教授らによって開発された「Staple核酸」は、疾患におけるこれらのバランスを改善することができる次世代型核酸医薬技術です。具体的には、標的遺伝子のグアニン繰り返し配列の近傍に結合し、グアニン配列を近接させることで人工的にG-quadruplex（G4構造）形成を誘導し、これにより、タンパク質の発現量を増加または抑制することが可能になります。これらの作用は標的遺伝子選択的であり、オフターゲット作用（標的遺伝子以外への副作用）が抑えられることも特徴の一つです。
株式会社StapleBioについて
株式会社StapleBioは、日本発の次世代型核酸医薬技術 「Staple核酸」 を用いた医薬品の研究開発に取り組んでいる熊本大学発の創薬ベンチャーです。2023年4月にはJ-Startup KYUSHUに選出されています。従来の創薬技術とは全く異なる作用機序により、これまで治療できなかった希少疾患やパンデミック感染症等に対して迅速に治療薬を提供することが当社のミッションです。
会社概要
会社名 ： 株式会社StapleBio
所在地 ： 熊本市中央区黒髪二丁目39番1号
代表者 ： 代表取締役 谷川 清
設立日 ： 2021 年11 月30日
事業内容 ： Staple核酸技術に基づく医薬品等の研究開発
URL ：https://staplebio.jp